28 юни 2011

Както беше съобщено по-рано, учените Германия използват методи на генното инженерство за предотвратяване на заболявания на сърцето. Сега същите данни, методи може да се прилага и срещу заболявания на кръвта. Американски учени най-накрая успяха да постигнат видими резултати в борбата с нелечими болести на кръвта, по-специално хемофилия. Нова технология позволява да се отстранят генетични дефекти, провокира болести на кръвта на човека, с които не се справят съществуващите лекарства. Научното постижение е провъзгласен за редактиране на генома.

Експерименти, проведени върху мишки. Техните умишлено заразени хемофилия, на разрушителната способност на организма да формират червените кръвни клетки. При такова заболяване, всяко увреждане или драскотина предизвика сериозно кървене, тъй като протеин, необходим за формирането на тромби, сгущающих кръв, не се произвежда. Едно момче от 30 000 се ражда с такава болест. За нормалното функциониране е необходимо постоянното преливане на кръв, съдържаща кровесвертывающие компоненти.

Кетрин Highд-р Детската болница във Филаделфия и директор на Центъра по клетъчна и молекулярна терапия, в интервю за списание Nature съобщи, че редактиране на генома позволява практически напълно да се възстанови нормалните функции на кръвта, не предизвиква видими странични ефекти.

В първия етап На мишки се инжектира вирусен проводник, който трябва до клетките на черния дроб отговорни за производството на протеини. Достигайки целта, те се въвеждат в клетките на специални ензими, принуждавайки промяна на генетичната последователност. Ензими носят в себе си фрагменти от ДНК на здрави гени и ги заместват увредените участъци, отговарящи за гемофилию.

Нивото на производство на протеин изкачва на 5%. Това е достатъчно за намаляване на опасностите от хемофилия. При умерена протекании болест на кървене може да настъпи само по време на операция или при тежко нараняване, като и при абсолютно здрави хора.

Тъй като такова молекулно промяна действа целенасочено и вероятността за грешка е минимална, това ще позволи да се избегнат сериозни последици, като например, появата на левкемия и на други ракови заболявания.